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Stoffwechselerkrankungen > Komplexe Kohlenhydrate und Lipide > Mukopolysaccharidosen (MPS) |
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Morbus Hurler
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Therapien | ||
Enzymersatztherapie |
wöchentliche Applikation von Laronidase (polymorphe Variante des humanen Enzyms alpha-L-Iduronidase) kann zu einer deutlichen Verbesserung führen (z.B. Verbesserung der Lungenfunktion und Gehfähigkeit sowie Verminderung der Organspeicherung von überschüssigen Kohlenhydraten und damit Rückgang der Organomegalie) |
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multidisziplinär |
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experimentell: Knochenmarkstransplantation |
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